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Acides aminés

Les acides aminés sont les éléments constitutifs de base de toutes les protéines. Les protéines diffèrent en fonction de l’ordre de ces acides aminés qui les composent.

Activité résiduelle

L’activité résiduelle du facteur indique la mesure dans laquelle la fonction du facteur de coagulation respectif est réduite. Plus l’activité résiduelle est faible, plus l’hémophilie est grave. Les personnes non hémophiles ont un niveau d’activité de 100 %. Les personnes atteintes d’hémophilie légère ont une activité résiduelle de plus de 5 %. À moins d’ 1 % d’activité résiduelle, on parle d’hémophilie grave.

ADN – Acide désoxyribonucléique

Molécule qui porte l’information génétique de tous les organismes vivants. L’ADN est constitué d’une longue chaîne de nucléotides.

Albumine

Protéine naturellement présente dans le sang.

Anticorps

Classe spéciale de protéines produites par le système immunitaire et utilisées pour le défendre contre les substances étrangères et les agents pathogènes.

Anticorps monoclonaux

Anticorps identiques dirigés contre une seule molécule ou même seulement contre un composant d’une molécule.

Bioréacteur

Un réservoir contrôlé et verrouillé dans lequel sont cultivées des cellules qui produisent de grandes quantités de protéines recombinantes telles que le facteur VIII et le facteur IX.

Biotechnologie

Terme générique désignant un ensemble de méthodes et de procédures permettant d’exploiter la performance métabolique des cellules. La biotechnologie médico-pharmaceutique s’occupe de la production de médicaments et de diagnostics.

Cellules CHO

Cellules ovariennes du hamster chinois (Chinese Hamster Ovary Cells). Une lignée cellulaire qui fait l’objet de recherches intensives depuis 1951. Les cellules CHO se développent bien dans les bioréacteurs et sont très bien adaptées à la production de protéines humaines complexes.

Chromatographie d'immunoaffinité

Procédé de purification hautement spécialisé utilisé pour éliminer de manière ciblée, d’un mélange de substances, une substance en particulier (par exemple le facteur VIII) de manière à obtenir une substance sous une forme extrêmement pure.

Chromatographie par échange d'ions

Processus de nettoyage permettant de séparer des substances pouvant être chargées à taux différents selon les circonstances.

Clone

Culture de cellules génétiquement identiques dérivées d’une cellule parentale.

Coagulation

Ce terme désigne la coagulation du sang. Dans ce processus, le sang liquide est transformé en une substance gélatineuse pour sceller un vaisseau sanguin blessé.

Cryoprécipitation

Le préfixe cryo- vient du grec et signifie froid. La cryoprécipitation est un procédé permettant d’obtenir des protéines à partir du plasma sanguin humain en décongelant des sacs de plasma congelés. Cela produit un dépôt trouble (cryoprécipité) dans lequel s’accumulent des protéines telles que le facteur VIII ou le facteur von Willebrand. Ceux-ci peuvent être isolés du cryoprécipité à des fins thérapeutiques.

EST

Encéphalopathies spongiformes transmissibles (traduction : maladie cérébrale spongieuse transmissible). Cette catégorie de maladies du cerveau comprend l’ESB, la tremblante du mouton et la maladie de Creutzfeldt-Jakob (vMCJ), qui peuvent être transmises par des prions.

Facteur antihémophilique

Le facteur est un synonyme du facteur VIII de coagulation du sang. Ce facteur antihémophilique (AHF) manque aux patients atteints d’hémophilie A.

Facteur de coagulation recombinant

Le facteur de coagulation recombinant est un concentré de facteur produit en laboratoire à l’aide de la biotechnologie selon le code ADN du gène du facteur VIII humain. Les facteurs recombinants et les facteurs dérivés du plasma sont très similaires dans leur structure chimique et leurs propriétés physico-chimiques.

Facteur de coagulation VIII

Le facteur VIII est le facteur de coagulation du sang qui manque aux personnes atteintes d’hémophilie A.

Facteur de von Willebrand

Stabilisateur naturel de la molécule de facteur VIII dans le plasma, également utilisé comme stabilisateur au cours du processus de production biotechnologique.

Facteur IX

Le facteur IX est le facteur de coagulation du sang qui manque aux personnes atteintes d’hémophilie B.

Gène

Élément de l’ADN, modèle de construction d’une protéine en particulier.

Hémophilie

L’hémophilie est une maladie héréditaire où les facteurs de coagulation sont soit absents, soit insuffisamment présents dans le sang du patient. Les facteurs principalement touchés sont les facteurs VIII ou IX. Sans une quantité suffisante de facteurs de coagulation, il n’y a pas de coagulation sanguine efficace et des hémorragies internes spontanées et incontrôlables peuvent se produire. Les saignements se produisent souvent dans les articulations, ce qui est très douloureux et peut détruire les articulations affectées à moyen ou long terme. Un déficit en facteur VIII est appelé hémophilie A, un déficit en facteur IX est appelé hémophilie B.

Hémophilie

L’hémophilie est la tendance héréditaire à des saignements graves et inéluctables dus à un trouble de la coagulation sanguine. Chez les femmes, l’hémophilie est extrêmement rare (voir Hérédité de l’hémophilie). Les formes d’hémophilie les plus connues sont l’hémophilie A et l’hémophilie B. Pour l’hémophilie A, l’activité du facteur VIII de coagulation est réduite. Pour l’hémophilie B, l’activité du facteur IX de coagulation est réduite. L’hémophilie A est la forme la plus grave d’hémophilie, elle représente environ 85 % des cas et est donc beaucoup plus fréquente que l’hémophilie B. Les deux types peuvent être de gravité différente. La tendance à saigner persiste tout au long de la vie, mais elle diminue souvent avec l’âge.

Hémophilie A

Trouble congénital de la coagulation du sang caractérisé par une déficience du facteur VIII de coagulation. Environ 85 % des patients atteints d’hémophilie souffrent d’hémophilie A. Cette forme grave appelée hémophilie A, entraîne des restrictions physiques graves si elle n’est pas traitée et peut mettre la vie en danger. Selon l’Organisation mondiale de la santé (OMS), probablement plus de 400 000 personnes dans le monde souffrent d’hémophilie A. Sont touchés presque exclusivement des garçons et des hommes. Environ 15 à 20 de 100 000 nouveau-nés de sexe masculin présentent cette maladie héréditaire. Pour en savoir plus sur l’hérédité de l’hémophilie, voir ici. Les patients atteints d’hémophilie A doivent être traités régulièrement avec des préparations de facteur VIII de coagulation, jusqu’à trois ou quatre fois par semaine, dans le cadre d’un traitement préventif (prophylaxie).

Hémophilie B

En cas d’hémophilie B, l’activité du facteur IX de coagulation est réduite. Cette maladie affecte environ 15 % des patients atteints d’hémophilie. En anglais, l’hémophilie B est également connue sous le nom de “christmas disease” (maladie de Christmas), du nom de Stephen Christmas (12.02.1947 – 20.12.1993), le premier patient chez qui l’hémophilie B a été détectée. Les patients hémophiles doivent s’injecter régulièrement des préparations contenant le facteur IX de coagulation.

Hépatite

Maladie du foie, qui est généralement causée par des virus de l’hépatite. Ces virus peuvent être transmis soit par l’alimentation (hépatite A), le sang, les produits sanguins ou les rapports sexuels (hépatite B et C).

Inhibiteur

L’inhibiteur est un anticorps qui peut se former et agir à l’encontre d’une préparation de facteur et réduire son activité. Certaines personnes atteintes d’hémophilie A développent des anticorps après une perfusion de concentrés de facteur VIII. Ces anticorps combattent à tort le concentré de facteur car ils le perçoivent comme une substance étrangère, ce qui rend la préparation de facteur VIII injectée inefficace. Pour l’hémophilie B, le développement d’anticorps est moins fréquent.

Les facteurs de coagulation

Les facteurs de coagulation sont des protéines qui sont nécessaires à la coagulation du sang. Pour former un caillot, 12 facteurs de coagulation interagissent. Ils sont numérotés de I à XIII – il n’y a pas de facteur VI.

Lignée cellulaire

Une lignée cellulaire est un terme utilisé pour décrire des cellules identiques qui ont émergé d’une culture cellulaire et qui peuvent se reproduire indéfiniment dans un milieu de culture. Des lignées de cellules de mammifères sont utilisées dans la production du facteur VIII.

Lignée cellulaire de travail

Lignée cellulaire construite à partir d’une petite partie de la lignée cellulaire maîtresse, qui lance la production de chaque lot de protéine recombinante.

Lignée de cellules maîtresse

Culture cellulaire conservée en toute sécurité, à l’état congelé. La lignée de cellules maîtresse est à l’origine de la production d’une protéine recombinante spécifique.

Milieu de culture

(également appelé solution ou milieu nutritif) Solution stérilisée contenant toutes les substances, nutriments et facteurs de croissance dont les cellules ont besoin pour leur croissance et leur reproduction. Une solution nutritive définie ne contient que des substances dont la composition, la quantité et l’origine sont connues.

Plasma

Le plasma est un composant sanguin clair et liquide qui contient les facteurs de coagulation du sang. Il est prélevé sur des donneurs et transformé en préparations pour le traitement de diverses maladies.

Période prolongée

La période indique le temps pendant lequel la concentration initiale du facteur dans l’organisme a diminué exactement de moitié après l’ajout du facteur. Elle détermine la fréquence à laquelle une préparation doit être administrée afin d’atteindre un taux d’efficacité suffisamment élevé. Plus la période est courte, plus il faut injecter de préparations de facteur. Les préparations de facteur à période prolongée, appelées préparations à période prolongée (EHL), s’injectent moins fréquemment que les préparations de facteur standard.

Protéines

Les protéines font partie des éléments de base de toutes les cellules. Elles se composent d’acides aminés. Les protéines ont différentes tâches dans l’organisme. Elles agissent, par exemple, en tant que substances structurantes, anticorps, substances de transport et biocatalyseurs, contrôlant presque tous les processus biochimiques.

rFVIII - facteur VIII recombinant

Facteur VIII humain produit par des cellules de mammifères modifiées par voie biotechnologique (telles que les cellules CHO) dans des cuves de culture cellulaire. Pendant la fermentation, le milieu de culture fournit tous les nutriments dont les cellules ont besoin pour leur croissance et leur reproduction. Ces cellules forment ensuite le rFVIII et le libèrent dans le milieu de culture. Dès que la concentration souhaitée de rFVIII est atteinte dans le milieu de culture, les cellules et les résidus cellulaires sont filtrés. Le rFVIII est ensuite isolé du milieu de culture, purifié et muni d’un stabilisateur. Après le remplissage dans des flacons perforants stérilisés et la lyophilisation, on obtient une poudre contenant le rFVIII.

vCJD

Variante de la maladie de Creutzfeldt-Jakob  (Variante de la maladie de Creutzfeldt Jakob). est une forme d’EST présente chez l’homme.

Vecteur

Pièce annulaire d’ADN. Elle sert de véhicule pour le transfert de gènes vers les noyaux d’autres cellules (par exemple dans les cellules CHO).